硼替佐米/万珂(VELCADE)是一种抗癌药物，也是第一种用于人类的治疗性蛋白酶体抑制剂。蛋白酶体是分解蛋白质的细胞复合物。在一些癌症中，通常杀死癌细胞的蛋白质分解得太快。硼替佐米中断了这一过程，让这些蛋白质杀死癌细胞。它在美国和欧洲被批准用于治疗复发性多发性骨髓瘤和套细胞淋巴瘤。

　　CAN2007是一项1/2期研究，复发原发系统性AL淀粉样变性患者每周服用一次或两次单药硼替佐米。实验纳入70名患者，包括18名每周一次最大计划剂量患者和34名每周两次最大计划剂量患者。自从上次随访之后又进行了3年随访，这项预先设定的最终分析显示了成熟的缓解和长期结果数据。

　　在每周一次1.6 mg/m2和每周两次1.3mg/m2硼替佐米组，最终的血液学反应率分别为68.8%和66.7%；每组有80%的患者持续反应≥1年；一年的无进展生存期分别为72.2%和76.8%；中位总生存期分别为62.1个月和未达到；4年总生存率分别为75.0%和63.0%。κ/λ游离轻链水平基线低，其差异与较高的血液学完全缓解率和较长的总生存期相关。数据截止时，40名（57%）患者接受了最后的治疗，包括19名（27%）放弃硼替佐米治疗的患者，11名（58%）达到完全或部分血液学反应的患者。4名患者接受延长硼替佐米治疗至3.5到5.6年，没有新的安全隐患，显示长期治疗的可行性。

　　实验结果表明单药硼替佐米可使复发AL淀粉样变性患者产生持久的血液学反应和较长的总生存期。

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