2020年5月8日，LOXO-292（商品名：Retevmo，通用名:Selpercatinib，塞尔帕替尼）获美国FDA加速批准用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）和晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌，成为全球首个获批用于针对RET融合或者突变的高选择性小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。

　　单臂多中心Ⅰ/Ⅱ期LIBRETTO-001试验对塞尔帕替尼的安全性和有效性进行了评估，这是迄今针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。该临床试验既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的NSCLC、RET突变的MTC、RET融合阳性的甲状腺癌以及其它RET变异的实体肿瘤。主要研究终点为客观缓解率（ORR），由独立评估委员会评估。预设的次要研究终点包括DoR，中枢神经系统(CNS)ORR，PFS等。

　　疗效方面，在初治的NSCLC患者中，接受塞尔帕替尼治疗后ORR可以达到85%，在既往化疗失败的NSCLC患者中ORR达到64%。此外塞尔帕替尼还具有良好的透过血脑屏障的性能，在合并中枢神经系统（CNS）转移的患者中，颅内ORR高达81.8%；对于未接受MKI治疗的RET突变MTC患者，经塞尔帕替尼治疗后ORR为73%，接受过MKI治疗的患者ORR为69%；RET融合的甲状腺癌，未接受过系统性治疗的患者ORR为100%,经治的患者ORR为79%。

　　安全性方面，在LIBRETTO-001试验中，最常见的不良反应主要包括口干、腹泻、高血压、天冬氨酸转氨酶（AST）升高、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、疲劳和便秘。由于药物相关的不良反应导致的停药率仅为2％。

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