雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。2017年4月FDA批准用于治疗FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)突变的新诊断成人的急性髓细胞白血病(AML)和晚期全身性肥大细胞增多症(SM)。
在有717名先前未接受过AML治疗的患者参与的随机试验中,接受Midostaurin联合化疗的患者比单独接受化疗的患者活得更长,尽管无法可靠地估计出特定的中位存活率。此外,比单独接受化疗的患者相比(中位数为3个月),接受Midostaurin联合化疗的患者出现某些并发症(治疗后60天内未能达到完全缓解、疾病进展或死亡)所经历的时间更长(中位数为8.2个月)。
雷德帕斯/米哚妥林警告/注意事项:
1、骨髓抑制:系统性肥大细胞增多症患者通常观察到淋巴细胞减少,白细胞减少,中性粒细胞减少,血小板减少和贫血。
2、胃肠道毒性:雷德帕斯/米哚妥林具有中等的催吐潜能。治疗前应服用止吐药,以防止恶心和呕吐。
3、超敏反应:已观察到超敏反应,包括过敏性休克,血管性水肿,呼吸困难,胸痛和潮红。
4、QT延长:已观察到QT延长;对于同时服用可能延长QT间隔的药物的患者,应考虑使用ECG进行QT间隔评估。
5、肺毒性:使用midostaurin报道间质性肺疾病和肺炎(无论是单药治疗还是与其他化学疗法合用),有些病例是致命的。
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