2022 年 9 月 9 日至 13 日，百济神州在 2022 年欧洲肿瘤内科学会（European Society for Medical Oncology，ESMO）上正式公布其自主研发的 PD-1 单抗百泽安（通用名：替雷利珠单抗注射液）的全球Ⅲ期临床研究 RATIONALE 301 的最新数据：替雷利珠单抗成为全球唯一一款在单药一线治疗不可切除肝细胞癌（HCC）的临床试验中取得阳性结果的免疫抑制剂。

试验证明替雷利珠单抗单药相较索拉非尼标准一线治疗，实现了总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、完全缓解率（CR）、缓解持续时间（DoR）等全面获益。中位总生存期为 15.9 个月，vs 14.1 个月，更为抢眼的是客观缓解率达到对照组的近三倍（ORR=14.3% vs. 5.4%），深度缓解超 3 倍（mDoR=36.1 个月 vs. 11 个月），并达成近 10 倍于对照组的完全缓解率（CR 2.9% vs 0.3%）。同时，替雷利珠单抗的安全性和耐受性一如既往，其中 ≥3 级 TRAEs 发生率降低 58% （22.2% vs 53.4%）。继 RATIONALE 208 研究之后，替雷利珠单抗再次刷新肝癌疗效数据。

中山大学肿瘤医院陈敏山教授表示：" 基于 RATIONALE 301 研究的高级别循证，可以预见，替雷利珠单抗单药有望更新国内外权威指南推荐，成为不可切除 HCC 一线治疗的新标准，为全球患者带来强效安全治疗的新选择；也期待其在国内新增适应症的获批、医保纳入等都能够顺利推进，以更好的可及性造福于广大中国患者。"

肝癌发病率和死亡率在全球恶性肿瘤中排名第六和第三位，在我国高居第四和第二位，疾病负担庞大，我国尤为突出，年新发病例和死亡病例数居全球之首，分别约占一半，严重威胁居民生命和健康。超过 2/3 的 HCC 患者在诊断时已处于疾病晚期。70% 确诊的 HCC 患者不可手术切除。鉴于庞大的疾病负担和有限的治疗选择，不可切除 HCC 患者存在明显未被满足的治疗需求。

RATIONALE 301（NCT03412773）是一项全球多中心、随机、对照（RCT）的全球Ⅲ期临床研究，旨在评估替雷利珠单抗对比已经上市 15 年的索拉非尼，作为一线治疗不可切除的 HCC 成人患者的有效性和安全性。该研究入组了来自亚洲、欧美等地区共 674 例不可切除 HCC 患者。

本次 RATIONALE301 的数据也被安排在 ESMO 大会 " 最新突破摘要 "（LBA，Late-breaking Abstract）这一公认的年会中最具分量的版块发表。

目前，替雷利珠单抗是我国获批 HCC 二线治疗适应症的 PD-1 单抗中 CR 率最高的药物。这次 RATIONALE 301 研究的结果更新让替雷利珠单抗成为晚期 HCC 一线治疗中疗效确定且安全性良好的新选择之一。而这项历时 5 年的全球临床研究的结果也意味着更强单药、更多联合治疗的可能，将为患者带来更为明确的获益。

据悉，替雷利珠单抗已在中国获批九项适应症，共有 5 项适应症纳入医保目录，是国内获批适应症最多的 PD-1 药物，且最多纳入医保适应症的产品。

据了解，截至目前，替雷利珠单抗已在中国和全球范围内开展或完成了超过 22 项潜在注册可用的临床试验，涵盖超过 20 个国家和地区，全球性临床试验已超过 1.1 万例受试者入组，覆盖非小细胞肺癌、小细胞肺癌、肝细胞癌、食管鳞状细胞癌、胃癌等各个癌种。此外，替雷利珠单抗与其他药物（包括 ociperlimab、sitravatinib 和 zanidatamab）联合用药的临床试验也正在进行中。

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