吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)是一种处方药，用于治疗成人急性髓系白血病(AML)，当疾病复发或在之前的治疗后没有改善时，其具有FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)突变。用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者，这些患者存在FLT3突变。FDA还批准了扩大的伴随诊断指征，包括与Xospata一起使用。

　　在首次人类研究中，研究人员使用吉列替尼（FLT3抑制剂）对复发性患者进行治疗，发现该药物是一种耐受性良好的药物，比预想中的临床反应更频繁、更具持续性，几乎完全针对该种突变患者。

　　在大约30%患者的白血病细胞中发现FLT3突变。临床上，这些突变与侵袭性疾病相关，其通常导致快速复发，此后，目前的治疗总生存期平均约4个月。为了避免复发，肿瘤学家经常推荐最具侵入性的化疗用于FLT3内部串联重复突变（FLT3-ITD）患者，包括骨髓移植。但即使如此，也不能总是避免这种疾病。

　　对于这项1/2期临床试验，该研究第一作者、宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心血液肿瘤学教授Alexander Perl和他的团队在AML已经复发或化疗无效的患者中评估了吉列替尼（也称为ASP2215）剂量递增的有效性。该团队着重于80mg及以上的剂量水平，与FLT3突变更有效的抑制和较高的反应率有关。研究人员发现这些剂量也与更长的生存期相关。在本研究的252例患者中，67例为120mg剂量，100例为200mg剂量。试验患者中有76%（191例）患有FLT3突变。总体而言，49%的FLT3突变患者显示响应。只有12%的未突变患者对药物作出应答。

　　FLT3响应率与FLT3抑制程度相关，且在FLT3未突变患者中低得多，这使我们相信这种药物正在击中目标。

　　该药物耐受性良好。归因于药物的三个最常见的副作用是腹泻（41例，16%）、疲劳（37例，15%）和肝酶检测异常（33例，13%）。这些通常轻度，因gilteritinib副作用而中止用药并不常见（25例，10%）。

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