整体上来讲未来急性髓系白血病(AML)主要的突破是在靶向药物上，具体到FLT3突变，目前有两类药物对这部分患者有效，一类是BCL2抑制剂，另一类就是FLT3抑制剂，包括米哚妥林。FLT3抑制剂目前有很多，包括一代和二代，米哚妥林是一代FLT3抑制剂，二代的包括gilteritinib、quizartinib.

　　米哚妥林前期随机对照的Ⅲ期临床研究，证实了米哚妥林联合“3+7”方案，缓解后与阿糖胞苷联合巩固进行化疗以及维持治疗的方案可提高伴FLT3突变成年AML患者的疗效和生存，基于此Ⅲ期临床研究，批准米哚妥林在欧洲和美国上市。目前NCCN指南、欧洲白血病指南推荐米哚妥林联合“3+7”方案作为伴FLT3突变成年AML患者的首选方案。

　　米哚妥林的这项研究是一项上市后研究，主要目的在于评估米哚妥林联合化疗的安全性和疗效。前期Ⅲ期临床试验的入组患者是60岁以下人群，上市后Ⅲ期研究入组患者包括了60岁以上人群，希望在更真实、更贴近临床的情况下，观察米哚妥林在AML患者中的安全性和疗效，从RCT研究转为真实世界研究。这个临床研究中，米哚妥林除了联合“3+7”方案，和联合了“2+5”方案，同时也比较了“2+5”和“3+7”方案的安全性。入组患者中接近一半为60岁以上患者，最终我们看到，所有患者，包括60岁以上患者，使用米哚妥林联合“3+7”方案，毒性都是可接受的。60岁以上患者不良反应（AE）的发生率略有增加，安全性同样可接受。整体患者的CR率在80%左右，是一个相对比较高的CR率。这项Ⅲ期临床研究在前期RCT研究的基础上进一步证实米哚妥林联合“3+7”方案在成年伴FLT3突变AML患者的疗效。这个临床研究进一步表明米哚妥林联合“3+7”方案用于老年伴FLT3突变AML的治疗，安全性良好，可以提高老年伴FLT3突变AML患者的疗效。

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