偶联物(ADC),由细胞毒性制剂卡奇霉素(calicheamicin)和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原蛋白,在高达90%患者的AML细胞上表达。当吉妥单抗结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内,释放出卡奇霉素导致细胞死亡。
吉妥单抗可用于治疗新诊断的CD33阳性AML(年龄≥1个月的儿童和成人)、复发或难治性CD33阳性AML(年龄≥2岁的儿童和成人)。
吉妥单抗在儿科群体中的疗效和安全性,得到了AAML0531(NCT00372593)研究数据的支持。这是一项多中心、随机研究,入组了1063例0-29岁新诊断的AML患者。
研究中,这些患者被随机分配,接受5个周期化疗单独治疗或联合吉妥单抗(剂量3mg/m2,诱导1第6天给药、强化2第7天给药)治疗。主要疗效结果指标是从试验开始到诱导失败、复发或全因死亡的无事件生存期(EFS)。
数据显示,吉妥单抗+化疗联合治疗与化疗单药治疗的EFS危险比(HR)为0.84%(95%CI:0.71-0.99)。在吉妥单抗+化疗组中,5年内无诱导失败、复发或死亡患者的估计百分比为48%(95%CI:43-52%),而单独化疗组为40%(95%CI:36%-45%)。2个治疗组的总生存期(OS)没有差异。
在接受吉妥单抗治疗的患者中,在诱导1和强化2发生的最常见的≥3级不良反应是感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。
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