Scemblix是全球首个获批的STAMP抑制剂，于2021年10月底获批在美国上市，Scemblix也称作asciminib，获批的适应症是用于治疗患有以下疾病的成人患者:

1.费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)，慢性期(CP)，既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(tki)治疗。

2.出现T315I突变的CP中Ph+ CML。
 

2022年4月11日，用于治疗慢性髓性白血病的创新药Scemblix(asciminib)已经落地中国乐城先行区内的瑞金海南医院（博鳌研究型医院），Scemblix(asciminib)是由诺华研发生产的，可帮助解决CML患者对TKI的耐药性，并克服与白血病细胞过度产生相关的缺陷型BCR-ABL1基因突变。
 

Scemblix(asciminib)的治疗效果

在多中心、随机、活性对照和非盲研究ASCEMBL (NCT03106779)中，评估了Scemblix(asciminib)治疗先前接受两种或多种tki治疗的慢性期Ph+CML(Ph+CML-CP)患者的疗效。
 

在本研究中，共有233名患者按2:1的比例随机分配，并根据主要细胞遗传学反应(MCyR)状态分层，接受Scemblix(asciminib) 40mg每日两次(N = 157人)或bosutinib （博舒替尼）500 mg每日一次(N = 76人)。患者继续接受治疗，直至出现不可接受的毒性或治疗失败。
 

接受Scemblix(asciminib) 治疗的患者中位治疗持续时间为103周，接受bosutinib治疗的患者中位治疗持续时间为31周。共有233名患者被随机分配到Scemblix(asciminib) （n = 157人）或bosutinib（n = 76人）。中位随访时间为14.9个月。Scemblix(asciminib) 组第24周的MMR（主要分子反应）率为25.5%，bosutinib组为13.2%。在基线调整MCyR后，治疗组之间的MMR率差异为12.2%。该研究表明，与bosutinib相比，Scemblix(asciminib)的疗效更好，安全性良好。

扫描上面二维码在移动端打开阅读