2018年12月21日，FDA还批准了Stemline Therapeutics公司的Elzonris，用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)治疗。BPDCN是一种罕见的侵袭性骨髓和血液疾病，可以影响多个器官，包括淋巴结和皮肤，它通常表现为白血病或进展为急性白血病，那么，Elzonris不良反应有哪些？
2例 (2%) 患者发生致死性不良反应，均为毛细血管渗漏综合征。总体而言，10例 (11%) 患者因不良反应而中止 ELZONRIS 治疗；导致治疗中止的最常见不良反应为肝毒性和CLS。
表1总结了髓系恶性肿瘤患者使用 ELZONRIS 的常见 (≥10%) 不良反应。任何给定不良反应或实验室异常的发生率来自该类型的所有报告事件。
表1：≥10%接受12 μg/kg ELZONRIS治疗的患者发生的不良反应
Elzonris不良反应
在一项单臂临床试验中评估了 ELZONRIS 的安全性，该试验纳入了94例新诊断或复发性/难治性髓系恶性肿瘤成人患者，包括58例 BPDCN 患者，接受ELZONRIS 12 μg/kg每日一次治疗，持续5天，21天为一个周期。总体中位给药周期数为2（范围，1-43），BPDCN患者为4（范围，1-43）。2例 (2%) 患者发生致死性不良反应，均为毛细血管渗漏综合征。总体而言，10例 (11%) 患者因不良反应而中止 ELZONRIS 治疗；导致治疗中止的最常见不良反应为肝毒性和CLS。
表1总结了髓系恶性肿瘤患者使用 ELZONRIS 的常见 (≥10%) 不良反应。任何给定不良反应或实验室异常的发生率来自该类型的所有报告事件。
表1：≥10%接受12 μg/kg ELZONRIS治疗的患者发生的不良反应
| N = 94 | ||
| 所有等级 % |
≥3级 % |
|
| 血管疾病 | ||
| 毛细血管渗漏综合征1 | 55 | 9 |
| 低血压 | 29 | 9 |
| 高血压 | 15 | 6 |
| 胃肠道疾病 | ||
| 恶心 | 49 | 0 |
| 便秘 | 23 | 0 |
| 呕吐 | 21 | 0 |
| 腹泻 | 20 | 0 |
| N = 94 | ||
| 所有等级 % |
≥3级 % |
|
| 全身性疾病及给药部位各种反应 | ||
| 疲劳 | 45 | 7 |
| 外周水肿 | 43 | 1 |
| 发热 | 43 | 0 |
| 寒战 | 29 | 1 |
| 各类检查 | ||
| 体重增加 | 31 | 0 |
| 神经系统疾病 | ||
| 头痛 | 29 | 0 |
| 头晕 | 20 | 0 |
| 代谢及营养类疾病 | ||
| 食欲减退 | 24 | 0 |
| 血液及淋巴系统疾病 | ||
| 发热性中性粒细胞减少症 | 20 | 18 |
| 各种肌肉骨骼及结缔组织疾病 | ||
| 背痛 | 20 | 2 |
| 肢体疼痛 | 10 | 2 |
| 呼吸系统、胸及纵隔疾病 | ||
| 呼吸困难 | 19 | 2 |
| 咳嗽 | 14 | 0 |
| 鼻衄 | 14 | 1 |
| 口咽疼痛 | 12 | 0 |
| 精神疾病 | ||
| 失眠 | 17 | 0 |
| 焦虑 | 15 | 0 |
| 意识模糊状态 | 11 | 0 |
| 心脏疾病 | ||
| 心动过速 | 17 | 0 |
| 皮肤及皮下组织类疾病 | ||
| 瘀点 | 10 | 0 |
| 瘙痒 | 10 | 0 |
| 肾脏及泌尿系统疾病 | ||
| 血尿 | 10 | 0 |
扫描上面二维码在移动端打开阅读
