有研究人员报告了一项I期试验的结果，其中一项剂量扩展队列研究了地西他滨和伏立诺他与氟达拉滨、阿糖胞苷和G-CSF(FLAG)联合用于R/R AML儿科患者[NCT02412475]。37名患者入组时的中位年龄为8.4（范围，1-20）岁。在纳入的患者中没有剂量限制性毒性，包括两名患有唐氏综合症的患者。地西他滨联合伏立诺他和FLAG的推荐2期剂量为10 mg/m2。扩大的队列设计允许进行疗效评估，35名可评估患者的总体反应率为54%（16名完全反应(CR)和3名完全反应伴血液学恢复不完全(CRi)）。90%的应答者通过集中流式细胞术实现了最小残留疾病(MRD)阴性(<0.1%)，84%(n=16)成功进行了造血干细胞移植。
 

MRD阴性患者的2年总生存率为75.6%[95%CI：47.3%，90.1%]，而残留疾病(p<0.001)患者的两年总生存率为17.9%[95%CI：4.4%，38.8%]。12名受试者(34%)已知表观遗传改变，其中8名(67%)达到CR，其中7名(88%)为MRD阴性。相关药效学证明了地西他滨和伏立诺他的生物活性，并确定了无反应患者的特定基因富集特征。
 

总体而言，地西他滨和伏立诺他联合FLAG化疗对患有R/R AML的儿科患者，尤其是具有表观遗传改变的患者具有良好的耐受性、生物活性和有效性。
 

美国食品药品管理局（FDA）批准了一种治疗皮肤癌新药Z-olinza胶囊(vorinostat)。用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL），该药可用于皮肤癌持续恶化、其他药物治疗期间或以后复发。该药由美国默克公司生产。
 

皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）发病率较低，全美每年每100万人中约有3人诊断为CTCL。多数CTCL患者为男性，平均年龄50岁。根据相关法规，FDA按照罕见病治疗药物审批程序批准Zolinza，目的在于激励制药公司投资开发每年影响约20万美国人的罕见性疾病。
 

Zolinza伏立诺他的安全性和有效性的证据来自两项临床试验，其中包括对接受其他药物治疗后又复发的107名CTCL患者。按皮肤损伤评分等级的改善确定的标准分析，接受Zolinza治疗的30％患者有所改善，疗效平均持续168天。最常见的严重不良反应为肺栓塞、脱水、深度静脉血栓和贫血。常见的不良反应有胃肠症状（包括腹泻，恶心，食欲减退，呕吐和便秘）；疲惫，寒战和味觉障碍。动物实验结果显示，孕妇禁用该药。

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