2023年4月28日，国家药品监督管理局网站信息显示，新一代BTK抑制剂泽布替尼（商品名：百悦泽）新适应症获批，用于一线治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者和成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者。
华氏巨球蛋白血症（WM）是泽布替尼在中国新获批的适应症，异常的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）信号已被确定为华氏蛋白巨球血症的一种发病机制。以往治疗华氏巨球蛋白血症的为首个BTK抑制剂伊布替尼，但伊布替尼治疗疾病是否缓解取决于患者是否具有CXCR4突变，并且伊布替尼有显著的高血压和房性心律失常的副作用，容易导致剂量减少或停药。相比于伊布替尼，泽布替尼是新一代BTK抑制剂，能对BTK进行更精确的识别、更持久的抑制，提高了治疗效果，且关于心脏方面的毒副作用更小，无论患者是否有CXCR4突变。
关于泽布替尼治疗华氏巨球蛋白血症的疗效及安全性基于ASPEN（NCT03053440）试验得到的数据，该试验是一项随机、主动对照、开放标签的试验，共纳入了201名华氏巨球蛋白血症的患者，1:1的比例随机接受泽布替尼和伊布替尼的治疗。试验结果显示，泽布替尼比伊布替尼更好的达到了主要疗效指标。完全缓解双方都没有，但非常好的部分缓解，泽布替尼为15.7%，伊布替尼为7.1%；在疾病缓解持续时间，12个月无事件发生率泽布替尼为94.4%，伊布替尼为87.9%。泽布替尼各个方面的疗效都优于伊布替尼。
泽布替尼一线用药用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）及华氏巨球蛋白血症（WM）得到了国内外权威指南的一致认可，在《NCCN慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）指南（2023v2版）》及《NCCN华氏巨球蛋白血症（WM）/淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）指南（2023v1版）》中，泽布替尼被认为是慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）及华氏巨球蛋白血症（WM）的优先治疗选择，也是《CSCO恶性血液病诊疗指南（2023版）》Ⅰ级推荐的慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）及华氏巨球蛋白血症（WM）的一线治疗药物。
华氏巨球蛋白血症（WM）是泽布替尼在中国新获批的适应症，异常的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）信号已被确定为华氏蛋白巨球血症的一种发病机制。以往治疗华氏巨球蛋白血症的为首个BTK抑制剂伊布替尼，但伊布替尼治疗疾病是否缓解取决于患者是否具有CXCR4突变，并且伊布替尼有显著的高血压和房性心律失常的副作用，容易导致剂量减少或停药。相比于伊布替尼，泽布替尼是新一代BTK抑制剂，能对BTK进行更精确的识别、更持久的抑制，提高了治疗效果，且关于心脏方面的毒副作用更小，无论患者是否有CXCR4突变。
关于泽布替尼治疗华氏巨球蛋白血症的疗效及安全性基于ASPEN（NCT03053440）试验得到的数据，该试验是一项随机、主动对照、开放标签的试验，共纳入了201名华氏巨球蛋白血症的患者，1:1的比例随机接受泽布替尼和伊布替尼的治疗。试验结果显示，泽布替尼比伊布替尼更好的达到了主要疗效指标。完全缓解双方都没有，但非常好的部分缓解，泽布替尼为15.7%，伊布替尼为7.1%；在疾病缓解持续时间，12个月无事件发生率泽布替尼为94.4%，伊布替尼为87.9%。泽布替尼各个方面的疗效都优于伊布替尼。
泽布替尼一线用药用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）及华氏巨球蛋白血症（WM）得到了国内外权威指南的一致认可，在《NCCN慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）指南（2023v2版）》及《NCCN华氏巨球蛋白血症（WM）/淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）指南（2023v1版）》中，泽布替尼被认为是慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）及华氏巨球蛋白血症（WM）的优先治疗选择，也是《CSCO恶性血液病诊疗指南（2023版）》Ⅰ级推荐的慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）及华氏巨球蛋白血症（WM）的一线治疗药物。
扫描上面二维码在移动端打开阅读
