还记得之前方姨在《来看看怎么像那位老爷子一样在中国治肺癌？？》中提到的LOXO各种吊炸天的小分子抗癌候选药物吗？就在今天，FDA批准了LOXO-101上市！

先来看看FDA的原文

The U.S. Food and Drug Administration today granted accelerated approval to Vitrakvi (larotrectinib), a treatment for adult and pediatric patients whose cancers have a specific genetic feature (biomarker).

This is the second time the agency has approved a cancer treatment based on a common biomarker across different types of tumors rather than the location in the body where the tumor originated. 

The approval marks a new paradigm in the development of cancer drugs that are “tissue agnostic.” 

Vitrakvi is indicated for the treatment of adult and pediatric patients with solid tumors that have a neurotrophic receptor tyrosine kinase (NTRK) gene fusion without a known acquired resistance mutation, are metastatic or where surgical resection is likely to result in severe morbidity and have no satisfactory alternative treatments or that have progressed following treatment.

LOXO-101是一款靶向原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者，这些基因改变在很多肿瘤中广泛存在，导致TRK信号传导和肿瘤生长失控。

LOXO-101（商品名Vitrakvi）是第一款获批的口服TRK抑制剂，获批的适应症是用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。

LOXO-101是第二款以某一靶点为适应症获FDA批准的药物（PD-1/L1是第一个作为适应症的靶点），不再以肿瘤位点区分，是抗肿瘤治疗方案从肿瘤生长位置靶向，向肿瘤的基因表达遗传特征靶向的重要转折。

今年2月新英格兰医学杂志（NEJM）在线发表了LOXO-101进行的三项安全性和有效性临床试验数据，分别是成人I期、儿童I-II期，以及青少年和成人II期临床试验（NCT02122913，NCT02637687和NCT02576431）。临床试验结果显示对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗总体反应率为75％，非常亮眼的结果。癌症种类包括阑尾癌，乳腺癌，胆管癌，结直肠癌，胃肠道间质瘤（GIST），婴儿纤维肉瘤，肺癌，黑色素瘤，胰腺癌，甲状腺癌等17种肿瘤。

LOXO-101在多种肿瘤类型均显示有效性，因此， 肿瘤患者如果存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，理论上都是适合的，这一部分患者将看到新的希望。

值得一提的是，在目前免疫抗肿瘤候选药物大热的情况下，LOXO-101是一款小分子化合物。这无疑是给一些认为小分子化合物没有希望的言论最好的反击。小分子化合物的创新药研发，仍然是大有可为的。

向LOXO这家创新药物研发公司表示祝贺（只有35名员工，何时国内才能出现这样的公司？？），同时也要向老东家Bayer表示祝贺！Bayer在2017年果断的以4亿首付+4.5亿上市里程碑付款（刀轮）拿下了这款药物的销售权益。短短一年，这笔投资已经有了确定性的回报。