PI3K参与细胞生长、增殖等重要过程，在多种癌症中检测到PI3K的突变或信号的上调。目前已发现8个PI3K亚型，PI3K可分为三类，1类、2类和3类，其中1类和癌症相关，共包含4个亚型，2类和3类和膜运输相关，分别包含3个亚型和1个亚型。1类PI3K包含PI3Kα、PI3Kβ、PI3Kδ和PI3Kγ四个亚型，PI3K受到上游RTK、GPCR等信号的激活，可催化PIP3的生成，从而激活AKT/mTOR信号通路，激活细胞增殖与生长。

在癌症中，PI3Kα的突变和PI3Kβ/PI3Kδ/PI3Kγ的增强都是非常常见的。但是，PI3K的不同亚型之间，并非只是互相替代的冗余关系，而是各自承担不同的重要生理功能。PI3Kα可响应胰岛素信号，参与血糖调节，PI3Kβ在血小板调节中发挥重要作用，PI3Kδ调控T细胞发育和B细胞功能维持，而PI3Kγ则可通过巨噬细胞调节天然免疫。虽然在肿瘤中存在PI3K信号的增强，抑制肿瘤的PI3K信号可以有效抑制肿瘤，但PI3K对肿瘤的驱动作用本身较弱，且并非对所有人群有效，对于非肿瘤相关的PI3K的抑制也会造成较为严重的毒性。同时，PI3K处于复杂的信号网络调控之中，存在许多负反馈调节，也限制了PI3K抑制剂的疗效。

截至2018年，600个以上PI3K抑制剂结构被公开发表或出现在专利中，但仅有4个成功作为药物获批上市，且表现出不同程度的毒性和一般的疗效。未来，PI3K抑制剂的研发，还需要选择性更强的化合物，和对不同亚型间的选择性的精确调控，并且找到适合的适应症及用药人群。