新闻背景：作为治疗白血病的有效疗法之一，骨髓移植技术的应用与临床研究一直很活跃。但最近有声音指出，对于儿童白血病的治疗，骨髓移植基本被否定;治疗过度和治疗不足导致约20%的患儿死亡。当真如此吗?学界的共识又是怎样的?请看专家的解读——

　　从目前全世界多个治疗白血病中心的研究看，化疗还是主要的有效治疗儿童白血病的手段，与成人相比，其化疗效果也更理想。临床观察表明，儿童对化学药物很敏感，对化疗药的耐受力比成人高，反应小，癌细胞容易杀灭;同时，儿童的组织再生能力也比成人强，如果注意联合化疗和规范用药，其预后很乐观。

　　儿童白血病治疗总的原则是要坚持分层治疗，对不同危险级别的患儿施行不同强度的化疗方案，对低危患儿进行适度化疗，对高危患儿则选择强化疗乃至移植。

　　近80%的ALL患儿是低危，高危患儿仅占20%。根据儿童ALL的不同危险程度，采用相应的化疗方案，并遵循早期连续强烈化疗的原则。儿童ALL的化疗包括：诱导缓解治疗、巩固治疗、髓外白血病治疗、早期强化治疗、维持治疗。

　　儿童急性非淋巴细胞白血病，占小儿白血病的20%左右，疗效远不及儿童ALL。但近20余年，随着治疗策略和方法的不断改进和创新、化疗强度的增强、骨髓移植的开展，小儿急性非淋巴细胞白血病的缓解率也不断提高，由原来的20%提高到目前的50%~60%，长期无病生存率也有了明显提升。

　　与成人一样，除了化疗，儿童白血病患者也可以考虑骨髓移植，但对其适应证的把握要特别谨慎。这是因为，儿童患者的化疗效果要明显好于成人，因此最终需要骨髓移植者还不到20%。既然化疗能够解决问题，自然没有必要进行骨髓移植。至于剩下的一小部分对化疗不敏感的患儿以及高危患儿，骨髓移植仍然是可以选择的治疗方法。临床数据显示，缓解期的白血病患儿进行骨髓移植的成功率可达70%~80%，而难治复发患儿进行骨髓移植的成功率也在30%左右。

　　美国的一项研究报告显示，对高危的急性淋巴细胞性白血病患儿如果高剂量化疗不理想，转而采用剂量更大的超高剂量化疗方案，其疗效与移植一样。但该结果是在临床试验中得出的，与临床实际是否吻合还有待证实。此外，化疗过程中的技术因素也必然会对疗效产生影响，相同的治疗方案在不同科室未必能达到相同预期。因此截至目前，骨髓移植在儿童白血病治疗中的地位还不能完全被化疗取代。随着技术的进步和临床研究的不断进展，或许有一天，治疗儿童白血病不再需要骨髓移植，但一切还有待不断探索。

　　白血病患儿的总体治愈率在80%，那么剩余的20%为何会疗效不佳呢?

　　决定疗效的关键因素是疾病种类，ALL患儿的预后明显好于ANLL患儿。此外，年龄也是影响儿童ALL疗效的重要因素，不同年龄对治疗方案的反应存在很大差异。诊断时≥10岁是公认的影响儿童ALL疗效的重要因素之一，年龄越大疗效越差。

　　除了年龄外，早期治疗反应也是判断ALL患儿预后的最重要指标之一。国外学者在体内和体外研究发现，早期治疗反应较差的白血病患者，对许多化疗药物易出现耐药。

　　需要强调的是，儿童白血病要进行分层治疗，这样就可以避免“低危患儿治疗过度，高危患儿治疗不足”的问题。这是决定疗效的关键，也是医生治疗技术和水平的体现。在患儿确诊之初，通过白细胞检测、染色体检查等，初筛确定其性质，这就好比疾病的“出身”;治疗开始后，要不断监测微小残留物，以观察疾病的“表现”。微小残留物，是指在白血病经诱导化疗获完全缓解后或经骨髓移植治疗后，体内仍残留有少量白血病细胞的状态。这些残存的细胞即成为白血病复发的根源。有的白血病“出身”好但“表现”不好;但有的“出身”不好但“表现”好。通常情况下，对于区分高危和低危，“表现”比“出身”更重要。通过动态观察化疗后的“表现”来指导用药方案的调整，就是个体化治疗。