罗氏（Roche）今日宣布，美国 FDA 授予其新药 Venclexta（venetoclax）突破性疗法认定。该认定授予 Venclexta 与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，治疗不能进行加强化疗的急性骨髓性白血病（AML）初治老年患者。值得一提的是，这是罗氏医药产品获得的第 17 个突破性疗法认定，也是 Venclexta 获得的第 4 个突破性疗法认定。

急性骨髓性白血病是一种侵袭性疾病，是所有类型白血病中存活率最低的一种。即便使用最好的治疗，65 岁以上的老年患者的五年生存率也不足 5%。据罗氏统计，美国每年约有 2 万人诊断出 AML，欧洲约有 1.8 万人。这一领域还有巨大的医疗需求未被满足。

Venclexta 是一款由罗氏旗下的基因泰克（Genentech）与艾伯维（AbbVie）合作开发的新药，能选择性结合并抑制 B 细胞淋巴瘤因子 2（BCL-2）蛋白的小分子。BCL- 2 在细胞程序性死亡中起着重要作用，所以阻断 BCL- 2 蛋白就可以恢复细胞的“信号系统”，让癌细胞自我毁灭，达到抗癌的目的。

▲Venetoclax 的作用机制（图片来源：Weill Cornell Medical College）

此次 Venclexta 获得突破性疗法认定是基于一项正在进行的开放标签 1b 期临床试验的数据。该试验评估 Venclexta 与 LDAC 联合使用，治疗不能进行加强化疗的 AML 初治老年患者的疗效。初步数据显示，该疗法对患者有持续的疗效，及可接受的安全性。这一数据发表在上个月在西班牙进行的第 22 届欧洲血液学协会（EHA）年会上。

去年 4 月份，FDA 批准 Venclexta 用于曾接受过治疗、且有 17p 基因缺失突变（染色体异常）的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的治疗。它是首个经 FDA 批准的针对 BCL- 2 的治疗方法。FDA 药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任 Richard Pazdur 博士指出，这是一种针对癌症的新型疗法。

除此之外，罗氏与艾伯维正在合作进行多个 3 期临床试验，将 Venclexta 用于复发性难治性慢性淋巴细胞白血病及其它一些癌症的治疗。

我们期待着这一药物在多种适应症中的获批，为更多癌症患者带来希望。

参考资料：

[1] FDA Calls Roche (RHHBY)'s Leukemia Drug a Breakthrough

[2] 罗氏官网

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