今日，位于东京的 Kyowa Hakko Kirin 公司宣布，美国 FDA 已授予其在研新药 mogamulizumab 突破性疗法认定。这是一款针对两种罕见的非霍奇金淋巴瘤：蕈样霉菌病（Mycosis Fungoides，MF）和塞泽里综合征（Sézary Syndrome，SS）的疗法，用于已接受过至少一次系统疗法的成人患者。这款新药的突破性疗法认定，也意味着罹患这两种疾病的患者，有望迎来新的治疗转机。

在非霍奇金淋巴瘤的多种类型中，有一种亚型叫做皮肤 T 细胞淋巴瘤（cutaneous T-cell lymphoma，CTCL）。其中，MF 与 SS 是这种疾病最为常见的两种类型。患者的皮肤上会有标志性的恶性 T 淋巴细胞出现。随着病情的推移，这种疾病最终可能会影响到皮肤、血液、淋巴结、以及脏器。

本次获得突破性疗法认定的 mogamulizumab 是一款人源化的单克隆抗体，能直接靶向 CCR4 蛋白。CCR4 蛋白是在恶性血液疾病患者体内的淋巴细胞表面频繁表达的一种蛋白，它也同样表达于 CTCL 患者体内。通过靶向 CCR4，新药开发人员希望能增强抗体依赖的细胞毒性，对恶性血液疾病进行治疗。先前，它已在日本获批上市。

▲CCR4 是皮肤 T 细胞淋巴瘤的治疗靶点（图片来源：Blood Journal）

在一项名为 MAVORIC 的公开标签、多中心、随机化的 3 期临床试验中，研究人员评估了 mogamulizumab 与化疗药物伏立诺他（vorinostat）在 CTCL 患者中的治疗效果。这项研究在美国、欧洲、日本、澳大利亚招募了 372 名患者，这也让它成为了史上规模最大的 CTCL 随机临床试验。今年 4 月，Kyowa Hakko Kirin 宣布这项试验取得了积极成果，在无进展生存期（PFS）的评估上抵达了主要临床终点，具体数据将于未来的医学会议上公开。基于这项试验的出色结果，美国 FDA 决定授予 mogamulizumab 突破性疗法认定。

“我们对 mogamulizumab 获得如此有价值的认定感到非常激动！” Kyowa Hakko Kirin 的执行官、副总裁、兼研究开发本部长佐藤光男（Mitsuo Satoh）博士说：“我们将继续确保为全球罹患这种疾病的患者提供这款抗体。”

我们祝愿这款新药能够研发顺利，造福广大患者！

参考资料：

[1] Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd.: US Food and Drug Administration Grants Breakthrough Therapy Designation for Mogamulizumab for the Treatment of Mycosis Fungoides and Sézary Syndrome

[2] Kyowa Hakko Kirin : Announces Positive Results of the Phase 3 Clinical Study of Mogamulizumab (KW-0761) in Patients with Cutaneous T-cell Lymphoma

[3] After a long clinical odyssey, the FDA tapped this PhIII anti-CCR4 as a ‘breakthrough’ lymphoma drug

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