一项将要公开的发表在《Journal of the American Society of Nephrology》上的研究报道显示，抗癌药伯舒替尼可以抑制常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者囊肿的增长。这项研究为这些患者提供了一种具有潜在治疗效果的治疗选择，但是药物的长期疗效仍需要进行研究确定。

ADPKD 属于一种遗传性疾病，患者人数比例约为 1 /1000，该疾病以肾脏或其他器官出现囊肿为主要特征。患者肾脏体积随着囊肿的增殖而增长，他们会逐渐丧失肾脏功能并发展为肾衰，目前该疾病的主要治疗手段为支持性治疗，主要集中在高血压和其他继发性并发症的治疗上。

ADPKD 患者的基因突变，会导致涉及多条信号通路中的一种蛋白的突变，这种蛋白通常属于酪氨酸激酶。所以，一项由捷克 Charles University 和 General University Hospital 的 Vladimir Tesar 博士领导的研究团队对用于抑制酪氨酸激酶 Src/Bcr-Abl 的抗癌药伯舒替尼用于 ADPKD 的治疗进行了测试。

这项用于 ADPKD 患者治疗的临床 2 期研究，患者被按照 1:1:1 随机接受伯舒替尼 200 mg/ 天、伯舒替尼 400 mg/ 天或安慰剂的治疗。入组的 172 名患者中，有 169 名至少接受一种疗法，高剂量的伯舒替尼对这些患者的耐受性不是太好。

研究发现：相比安慰剂治疗，接受 200 mg/ 天伯舒替尼治疗的患者，其肾脏的年化肿大率降低了 66%（1.63% vs. 4.74%）；所有剂量的伯舒替尼治疗患者，相比安慰剂，肾脏肿大率降低了 88%（ 0.84% vs. 4.74%）。该项研究没能确证药物对肾脏功能的改善效果，但是这项为期两年的研究，也没有表明伯舒替尼的肾功能改善作用与安慰剂一致。

Tesar 博士表示：“伯舒替尼对肾脏囊肿增长的抑制效果已经得到确认，试验中出现了胃肠道副作用（主要是腹泻），该副作用在一定程度上属于剂量依赖性的，对于伯舒替尼治疗 ADPKD 患者的继续研究来讲确实属于药物缺点。”

伯舒替尼（Bosutinib）由美国惠氏制药公司（Wyeth Pharmaceuticals）（现在属辉瑞制药）研制，是一种强效的每天只需给药一次的口服蛋白激酶 Src/Ab1 双重抑制剂，通过抑制 Abl 与 Src 信号传导通路而遏制肿瘤细胞的生长。

伯舒替尼于 2012 年 9 月 4 日被 FDA 批准用于慢性、加速或急变期 Ph+CML 成年患者的治疗，商品名为 bosulif。

扫描上面二维码在移动端打开阅读