今日，Daiichi Sankyo 宣布美国 FDA 为其在研新药 DS-8201 颁发了突破性疗法认定。该药物是一种靶向 HER2 的抗体药物偶联物（ADC），用于治疗 HER2 阳性的局部晚期或转移性乳腺癌，这些患者在使用曲妥珠单抗（trastuzumab）和帕妥珠单抗（pertuzumab）以及 ado-trastuzumab emtansine（T-DM1）治疗后疾病进展。目前还没有 FDA 批准的用于该适应症的药物。

乳腺癌是全球女性发病率最高的癌症。约有五分之一的乳腺癌患者会过表达 HER2，这是一种在癌细胞表面发现的酪氨酸激酶受体生长促进蛋白，与侵袭性疾病有关。很多肿瘤会进展到没有获批的靶向 HER2 的疗法可用。而且，在曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和 T -DM1 之后也没有针对 HER2 阳性肿瘤的标准治疗。这一领域还有巨大的医疗需求未被满足。

DS-8201 作为 Daiichi Sankyo 公司的主导 ADC 产品，是一款充满潜力的药物，有望填补这一空白。ADC 是一类癌症靶向药物，它通过连接到单克隆抗体的接头向癌细胞递送细胞毒性化疗（有效载荷），这些单克隆抗体可以结合癌细胞上的特异性靶点。DS-8201 是一种智能化疗，它含有人源化的 HER2 抗体，这些抗体通过一个四肽接头与一种新型的拓扑异构酶 I 抑制剂（DXd）有效载荷连接。它的设计在于在细胞内释放时增强细胞破坏，并减少细胞毒性有效载荷的全身暴露。

▲DS-8201 的设计结构（图片来源：dsi.com）

此次突破性疗法认定是基于一项正在进行的 1 期临床试验结果。这项试验旨在评估 DS-8201 的安全性、耐受性和初步疗效。这项研究没有发现剂量限制性毒性，也没有达到最高耐受剂量。初步疗效的结果在近期举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表过。此外，DS-8201 还被 FDA 授予过快速通道资格。

“这项在 HER2 阳性转移性乳腺癌中对 DS-8201 的突破性疗法认定表明，当目前获批的疗法不能继续控制疾病的时候，这些患者面临未被满足的医疗需求，” Daiichi Sankyo 公司的执行副总裁兼肿瘤研发全球主管 Antoine Yver 博士说：“我们致力于快速推进 DS-8201 的研发，并期待与 FDA 密切合作，尽快为转移性乳腺癌患者带来新的治疗方案。”

参考资料：

[1] Daiichi Sankyo's Breast Cancer Drug Tagged A Breakthrough By The FDA

[2] Daiichi Sankyo 官网

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