今日，第一三共株式会社（Daiichi Sankyo Company）宣布，其在研新药 pexidartinib 在 3 期临床试验中显著减少了患者的肿瘤尺寸，达到了主要临床终点。这一临床试验的结果支持了其治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的潜力。

腱鞘巨细胞瘤是一类通常为良性的肿瘤，生长于关节内和软组织中。这种疾病可以被分为两类，病发于局部的肿瘤往往是惰性的，而弥漫性的肿瘤则更具有侵袭性。由于这类疾病的病发位置很微妙，手术的风险较高，对患者的损害往往大于益处。因此，如果有一种不通过手术的治疗方法，将对患者生活带来很大的改善。

Pexidartinib 就是这样一款有望造福患者的新药。它是一款 CSF1R 抑制剂，能有效地抑制 CSF1 与之结合。先前的研究发现，腱鞘巨细胞瘤是由过量表达的 CSF1 所驱动的。因此，pexidartinib 有望从根源上控制疾病的发生。

▲Pexidartinib 的分子结构式（图片来源：Selleck Chemicals）

在一项名为 ENLIVEN 的 3 期临床试验中，研究人员评估了 pexidartinib 的治疗潜力。该试验分为两组，一组接受 pexidartinib 的治疗，另一组接受安慰剂作为对照。24 周后，研究人员将使用 MRI 等技术对患者的恢复情况进行评估。完成这一阶段的患者，有资格进入下一个长期研究，并接受公开标签的 pexidartinib 治疗。

去年，数据监控委员会评估了临床试验中获得的数据，指出该药有肝脏毒性。因此，该试验一度终止了招募新患者，但已招募的患者达到了 121 名，离 126 名的目标极为接近。因此，该委员会也建议在不影响随机分组的情况下，继续进行安全性和疗效的评估。今日，研究人员也宣布，接受治疗的患者其肿瘤尺寸显著减少，达到了主要临床终点。关于受益 / 风险比的综合评估正在进行中，这将决定下一步的计划。

参考资料：

[1] Daiichi Sankyo posts rare cancer data from suspended ENLIVEN test

[2] Daiichi Sankyo Announces ENLIVEN Phase 3 Study of Pexidartinib Met Primary Endpoint in Tenosynovial Giant Cell Tumor

[3] PLX3397 Phase 3 Study for Pigmented Villonodular Synovitis (PVNS) or Giant Cell Tumor of the Tendon Sheath (GCT-TS) (ENLIVEN)

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