近日，美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 博士和美国国立卫生研究院（NIH）院长 Francis Collins 博士在众议院能源和商业委员会（House Energy & Commerce Committee）就其机构如何努力执行“ 21 世纪治愈法案”（ 21st Century Cures Act）的规定作证，该法案由奥巴马总统在离任前一个月签署。

听证会的重点在于庞大的新法律，其中包括 FDA 对药物，器械和生物制剂的重大调整，并向该机构提供 10 年 5 亿美元的执行经费。

▲Scott Gottlieb 博士（图片来源：维基百科）

Gottlieb 博士在开放评论中告诉委员会说，FDA 正在制定一项提案，已经获批一个适应症的癌症疗法，可以通过递交基于“更有针对性的数据集（如单臂研究）”的补充申请，获得第二个适应症的批准。

Gottlieb 博士补充举例说明：“该提案适用以下情况：当治疗效果明显有效，而且第二种适应症涉及与第一种适应症相同的疾病但是应用于新的场景。例如，一种被批准用于三线治疗的靶向药物，显示出二线治疗的益处。”

在听证会的问答部分，Gottlieb 博士提到另一个关于“靶向疗法”的新指导原则将“很快”发布，该指导原则关于针对生物标志物的药物如何获得批准，“例如可能出现在多个器官中的癌症”。

Gottlieb 博士还指出，自“ FDA 安全与创新法案”（ Food and Drug Administration Safety and Innovation Act，FDASIA）通过以来，FDA 已经能够根据中间临床终点（intermediate clinical endpoints）加速批准新药上市。

他说：“我们希望更好地定义中间终点的含义，确保有潜力的药物的开发者能充分利用这一规定，并在更广泛的范围内考虑这一点。”

Gottlieb 博士在赞扬 FDA 的肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence，OCE）时补充说，在该机构的帮助下，最近两种新的 CAR- T 细胞疗法获得了批准，分别是 Novartis 的 Kymriah（tisagenlecleucel）和 Kite Pharma 的 Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。他说这两种疗法可能具有变革性的意义。

“21 世纪治愈法案”在 2016 年 12 月 13 日签署，旨在帮助加速医疗产品的开发，为需要更快，更有效的患者带来新的创新和进步。该法案建立在 FDA 的新药审批制度上，将患者的观点纳入药物，生物制品的开发。

FDA 肿瘤学卓越中心的目的是加快肿瘤学和血液学医疗产品的开发，并支持在药物，生物制剂和癌症治疗设备的临床评估中采用综合方法。

参考资料：

[1] Cures Act Implementation: Gottlieb Says Faster Cancer Drug Approvals Coming for Secondary Indications

[2] FDA-21st Century Cures Act

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