今日，罗氏集团（Roche）成员基因泰克（Genentech）宣布美国 FDA 已经批准 Avastin（贝伐珠单抗）用于治疗接受治疗后进展（称为复发性疾病）的胶质母细胞瘤成人患者。该药物之前获得了 FDA 加速批准程序的临时批准，于今日获得完全批准。

神经胶质瘤是最常见的恶性原发性脑瘤，占所有原发性脑瘤的近四分之一，占所有恶性肿瘤的四分之三。胶质母细胞瘤（或多形性胶质母细胞瘤）是最常见和最具侵袭性的胶质瘤类型，占所有胶质瘤的一半以上。预计 2017 年美国将有超过 1.23 万人被诊断为胶质母细胞瘤。这一群体还有巨大的医疗需求未被满足。

基因泰克带来的 Avastin 是一种生物抗体，可以特异性结合血管内皮生长因子（VEGF），它在整个肿瘤生命周期中发挥着重要作用，帮助肿瘤发展、维持血管生成。Avastin 可以通过直接结合 VEGF 蛋白，来阻止它与血管细胞上的受体相互作用，从而干扰肿瘤的血液供应。肿瘤血液供应被认为是肿瘤在体内生长和扩散的能力的关键。它已经获批用于多种肿瘤类型，包括转移性结直肠癌、晚期非鳞状非小细胞肺癌、转移性肾癌、晚期宫颈癌、复发型卵巢癌等。此次获批用于胶质母细胞瘤成人患者，也为这一患者群体提供了新的治疗选择。

Avastin 获得完全批准是基于它在胶质母细胞瘤中的所有证据，包括一项来自 3 期临床试验 EORTC 26101 的数据。该试验是由欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）进行的一项独立的多中心、随机、开放标签的 3 期试验，该研究评估了 Avastin 加洛莫司汀化疗在 432 名曾接受过胶质母细胞瘤治疗的患者中的疗效。研究的主要终点是总生存期（OS）和研究者评估的无进展生存期（PFS），总体缓解率（ORR）是关键次要终点。结果显示，

基于 Avastin 的治疗没有显著增加 OS（HR=0.91, p=0.4578）。由于主要终点没有达到，所有次要终点应被视为描述性的

与单独化疗相比，基于 Avastin 的治疗延长了无疾病进展或死亡的时间（中位 PFS: 4.2 个月 vs. 1.5 个月, HR=0.52, 95%CI: 0.41-0.64）

在基线时服用皮质类固醇的患者（50%）中，Avastin 组比对照组有更多患者在治疗期间能够完全停用皮质类固醇（23% vs. 12%）

在 Avastin 组中，有 22% 的人因为不良反应停止治疗，而在对照组中有 10% 的人出现不良反应

不良事件与之前在 Avastin 批准的适应症的试验中所见一致

“胶质母细胞瘤是脑瘤中最常见和最具侵袭性的形式，可能很难治疗，”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：“在治疗过程中延缓疾病进展并减少皮质类固醇的需求，被认为是那些受到这种破坏性疾病影响的患者的重要目标，他们的治疗方案有限。”

参考资料：

[1] FDA Grants Genentech's Avastin Full Approval for Most Aggressive Form of Brain Cancer

[2] Genentech 官方网站

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