12 月 22 日，Rhizen 制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经授予高选择性和口服活性双重 PI3Kδ/γ抑制剂 Tenagisib（RP6530）用于治疗外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）孤儿药认定。

“我们很高兴公司的高选择性和具有口服活性双重 PI3Kδ/γ抑制剂 Tenalisib 能获得美国 FDA 孤儿药命名，期待这将进一步推动治疗外周 T 细胞淋巴瘤药物的发展。”Rhizen Pharmaceuticals 创始人兼总裁 Swaroop Vakkalanka 博士说。

FDA 孤儿药认定是美国授予用于治疗罕见疾病的药物或生物制品，并为孤儿药提供了一些激励措施，例如 7 年营销专营权、临床开发费用的税收抵免、免除 / 申请（申报）费用的豁免，以及开发过程获得美国 FDA 孤儿产品开发办公室（OOPD）协助。

Tenalisib（RP6530）是一种高度选择性、具有口服活性的 PI3Kδ/γ双重抑制剂，通过了酶、细胞和全血有效活性转化研究。除了抑制癌细胞和原发患者的白血病 / 淋巴瘤细胞的生长，在临床可达到的浓度下，RP6530 对于调节肿瘤微环境也有重要作用。临床前研究显示，RP6530 将来自免疫抑制性 M2 样表型（促肿瘤）的巨噬细胞重编程为炎性 M1 样状态（抗肿瘤），其可能潜在地增强检查点抑制剂的活性或克服对这些药物的抗性。Tenalisib 获得了美国 FDA 快速通道和孤儿药认定，用于治疗 PTCL。

总部位于瑞士 La-Chaux-de-Fonds 的 Rhizen 制药是一家创新的临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗癌症、免疫和代谢紊乱的新型治疗药物。2008 年成立以来，已经开发了多种针对多种癌症和免疫相关细胞通路的专利药物候选药物。

文章参考来源：Rhizen Pharmaceuticals receives FDA orphan-drug designation for Tenalisib (RP6530) for treatment of peripheral T-cell lymphoma (PTCL)

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