Donafenib 多纳非尼 泽普生 Zepsun

2021年6月9日，国产创新靶向药多纳非尼（泽普生®）获批上市，用于既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌患者，也是目前唯一单药总生存期优效于索拉非尼的小分子靶向药。在此之前，肝癌的一线靶向药物仅有索拉非尼和仑伐替尼两种药物，肝癌患者面临着“预后差、药物少”的治疗现状，多纳非尼的上市让肝癌患者有了更多的选择。
 

ZGDH3 研究结果显示，多纳非尼的中位生存期（mOS）显著优于索拉非尼（12.1个月 vs 10.3个月，HR 0.831，95% CI 0.699-0.988， p=0.0363）。特别是在基线无门静脉侵犯和/或肝外转移亚组中，多纳非尼更显示出显著差异，多纳非尼组的mOS较索拉非尼组延长了6.1个月（21.7个月 vs 15.6个月，HR 0.655，95% CI 0.451～0.953，P=0.0288）。
 

2021年12月3日，中国国家医保局发布了2021年《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》（以下简称“国家医保目录“）。多纳非尼进入新版医保目录。

医保内适应症范围

既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌患者。

历史性突破⸺多纳非尼是一线治疗晚期肝癌的安全优效1类新药，显著提高晚期肝癌患者总生存期。

多纳非尼是泽璟制药自主研发的1类小分子靶向新药，获中国国家药监局优先审评审批资格并于2021年6月8日批准上市。

多纳非尼是泽璟制药采用其自主知识产权的药物稳定技术，显著改善药物代谢过程，减少毒性代谢产物和毒性反应，并提高疗效。多纳非尼关键性研究（ ZGDH3 ）是迄今为止拥有最大中国人样本量（668例），更符合中国患者特征的大型Ⅲ期研究。多纳非尼是自2007年来，与德国拜耳制药公司索拉非尼头对头对照大型III期临床试验中首个获得优效结果的单个小分子新药。

临床试验结果证明，多纳非尼在全分析集晚期肝癌患者的生存获益显著优于索拉非尼（中位OS 12.1个月：10.3个月），而对于无门脉栓塞和/或肝外扩散亚组患者的总生存期长达21.7个月，显著优于索拉非尼的15.6个月。同样重要的是，多纳非尼的3级和导致暂停用药/减量的不良反应发生率均显著低于索拉非尼。基于此试验结果，国家药监局给予高度认可，审批结论：
  “多纳非尼是突破性的，具有重大临床意义的晚期肝癌一线治疗新药”