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Emapalumab 依帕伐单抗 Gamifant (NI-0501)

药物类型:抗体

适应症:原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH) 

靶点:INFγ 

是否上市:FDA批准 国内未上市

研发公司: Swedish Orphan Biovitrum AB 

说明书:

药品概述

Gamifant(Emapalumab-lzsg)依帕伐单抗注射液是一种干扰素γ(INFγ)阻断抗体。Gamifant是第一个也是目前唯一1个获批治疗原发性HLH的药物。2018年,美国FDA批准依帕伐单抗用于治疗儿童或成年原发性HLH患者。这些患者患有复发/难治性疾病,在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化,或对常规疗法不耐受。

2020年05月7日  瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)宣布,评估Gamifant(emapalumab)治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)疗效和安全性的关键II/III期临床研究(NCT01818492)的结果已于2020年5月7日发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。
 

NEJM上发表的这项研究,是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、关键性研究,共入组了34例年龄≤18岁的原发性HLH患者,评估了Gamifant与地塞米松联合用药,其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐降低。
 

34例患者中,7例在入组研究前未接受过治疗(初治组),27例接受过常规治疗(经治组)。
 

所有患者在入组研究时均有活动性疾病,经治组27例患者接受常规治疗期间或之后病情恶化或复发、或接受常规疗法未获得满意应答、或因副作用无法继续接受常规治疗。
 

截至2017年7月20日,接受Gamifant治疗的34例患者中,有26例完成了研究。数据显示:
 

  • 1)在完成8周治疗后,经治组(n=27)和整个研究组(n=34)分别有63%、65%的患者病情缓解,这些百分比显著高于预先指定的40%的无效假设阈值(分别为p=0.02和p=0.005)。
  • 2)经治组(n=27)和整个研究组(n=34)分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植并且接受了移植。
  • 3)在最后一次观察中,经治组(n=27)、整个研究组(n=34)分别有74%、71%的患者仍然存活。
  • 4)患者移植后表现出非常高的存活率,经治组和整个研究组接受了移植的患者中,12个月存活率分别为89.5%、90.2%。


安全性方面,Gamifant与任何器官毒性无关,治疗期间有10例患者出现严重感染,1例因播散性组织胞浆菌病停用Gamifant。最常报告的不良反应(≥20%)是感染、高血压、输液相关反应和发热。

简要说明书

Emapalumab 依帕伐单抗 (Gamifant)说明书

药物: Emapalumab 依帕伐单抗注射液
中国上市: 未上市
治疗:

适用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)的成人和儿童(新生儿和老年人)患者,其伴有难治性复发性或进行性疾病或常规HLH治疗不耐受。

参考用法用量:

推荐起始剂量为1mg / kg,每周两次(每三至四天)静脉内输注1小时。

不良反应:

最常见的不良反应(≥10%)包括感染,高血压,输液相关反应,发热,低钾血症,便秘,皮疹,腹痛,CMV感染,腹泻,淋巴细胞增多症,咳嗽,烦躁不安,心动过速和呼吸急促。

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