Naxitamab 那昔妥单抗 Naxitamab-gqgk（Danyelza） (hu3F8)

Danyelza（Naxitamab-gqgk），也称为hu3F8，是一种靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体，GD2在各种神经外胚层肿瘤和肉瘤中高度表达。Danyelza通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够引发抗体媒介的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。
 

2020年11月25日，Y-mAbs Therapeutics公司（简称Y-mAbs）宣布美国FDA已加速批准其Danyelza（naxitamab-gqgk）用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。DanyelzaDanyelza曾被FDA授予优先审评资格、孤儿药资格、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。
 

Danyelza的批准得到了两项关键性研究的临床试验证据的支持，这两项研究在复发/难治性高危神经母细胞瘤患者中开展。Danyelza耐受性良好，在临床试验中很少中断治疗，不良事件在临床上可管理。Y-mAbs递交naxitamab的上市申请数据显示，该疗法使患者达到78%的客观缓解率（ORR），并使50%的患者无进展生存期（PFS）达到24个月。
 

赛生药业于2020年12月与Y-mAbs Therapeutics,Inc.达成独家无限期授权许可协议，成为DANYELZA(那西妥单抗)及omburtamab于大中华(包括中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾)的独家共同开发及商业化伙伴。赛生药业将负责在该地区研发、注册及商业化该两个产品。
 

于2021年6月，该公司于博鳌乐城国际医疗旅游先行区试点推出DANYELZA(那西妥单抗)。于2021年7月，国家药监局受理了DANYELZA(那西妥单抗)的BLA申请。于2021年8月7日，复旦大学附属儿科医院牵头，与海南省妇女儿童医学中心合作，于海南博鳌完成首例境内患者用药。