Ciltacabtagene autoleucel 西达基奥仑赛 Carvykti

2022年2月28日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，其自主研发的细胞治疗产品西达基奥仑赛（英文商品名：CARVYKTI^®，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，简称Cilta-cel）获得美国FDA批准上市， 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者，这些患者既往接受过四种或四种以上的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。

2022年5月27日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，欧盟委员会已授予其CAR-T产品CARVYKTI(西达基奥仑赛)附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。

CARVYKTI^®是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞免疫疗法，以一次性输液的方式给药，推荐剂量为每公斤体重0.5~1.0×10⁶个CAR-T细胞。在关键的CARTITUDE-1研究中，97例R/R MM患者出现了早期、深度持久的缓解，总缓解率（ORR）高达98%（95%CI：92.7-99.7），78%的患者获得了严格的完全缓解（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在18个月的中位随访时间中，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月（95% CI，21.8-无法预估）。
 

CARVYKTI^®只能通过风险评估和缓解策略（REMS）的受限给药计划（CARVYKTI^®REMS）获取。CARVYKTI ^® 的安全信息包括细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）、帕金森病和吉兰-巴雷综合征、嗜血细胞性淋巴组织增生症/巨噬细胞活化综合征（HLM/MAS）以及长期或复发性细胞减少症的黑框警告。警告和预防措施包括长期复发性细胞减少、感染、低丙种球蛋白血症、超敏反应、继发性恶性肿瘤、对驾驶和使用机器的能力的影响。最常见的不良反应(≥20%）为发热、CRS、低丙种球蛋白血症、低血压、肌肉骨骼疼痛、疲劳、不明病原体感染、咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲下降、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、呼吸困难、水肿、病毒感染、凝血功能障碍、便秘和呕吐。