药品概述
IDH1的132位点突变见于多种脑肿瘤，如少突神经胶质瘤（oligodendroglioma）、弥漫性星形细胞瘤（diffuse astrocytoma）和少量的胶质母细胞瘤（glioblastomas）等。另外，10%左右的急性髓性白血病（acute myeloid leukemias）、胆管癌、恶性骨肿瘤中也能发现此类突变。
科学家们有了开发IDH1的132位点突变抑制药物的想法。这种药物只作用于肿瘤细胞，而不影响正常细胞。 新型药物代号为BAY1436032，已进行广泛的临床前试验评估安全性和有效性。
《Acta Neuropathologica》和《Leukemia》杂志刊登了BAY1436032治疗脑肿瘤和白血病的动物试验结果。与没有治疗的移植小鼠比较，使用BAY1436032治疗移植人的星形细胞瘤小鼠的生存时间显著延长。同样，与没有治疗的小鼠比较，使用BAY1436032治疗的接受人白血病的小鼠生存时间显著延长。
