药品概述
2018年12月21日，美国FDA批准Stemline治疗公司(Stemline Therapeutics)的一种新药物Elzonris(tagraxofusp-erzs)用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm,BPDCN),适用于成人及年龄在2岁以上的儿童患者。
2021年1月21日，Menarini Group宣布欧盟委员会（EC）已经批准其Elzonris（tagraxofusp）单药用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）成人患者的一线治疗。这意味着Elzonris成为欧洲获批的首个BPDCN治疗药物，也是欧洲获批的首个CD123靶向疗法。
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）是一种侵袭性、罕见血液系统恶性肿瘤，同时具有白血病和淋巴瘤的特征，常表现为特征性的皮损、淋巴结受累，并经常扩散到骨髓。该病发病率还不清楚，60岁以上群体高发，男性发病率高于女性。2018年之前，该病还没有靶向治疗药物，通常采用化疗和骨髓移植，但多数BPDCN患者对化疗不耐受，亟需新的有效治疗药物。
Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素，专门针对CD123靶点设计，由人IL-3与截短的白喉毒素（DT）进行重组融合而成，其中IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞，在被肿瘤细胞内化后，Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。
简要说明书
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Tagraxofusp-erzs（Elzonris）说明书 |
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| 药物： |
Tagraxofusp-erzs（Elzonris）注射液 |
| 中国上市： | 未上市 |
| 治疗： |
治疗成人和2岁及以上儿童患者的母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。 |
| 参考用法用量： |
在21天周期的第1至5天，每天一次15分钟静脉注射12 mcg / kg的ELZONRIS。 |
| 不良反应： |
毛细血管渗漏综合征、低血压、高血压、恶心、便秘、呕吐、腹泻、疲劳、周围水肿、发热、发冷、体重增加、头痛、头晕、食欲下降、发热性中性粒细胞减少症、背痛、四肢疼痛、 呼吸困难、咳嗽、鼻出血、咽喉痛、失眠、焦虑、情绪混乱、心动过速、瘀斑、瘙痒症、血尿。 |