药品概述
2022年09月26日（东京）第一三共（Daiichi Sankyo）宣布日本厚生劳动省已经批准了EZHARMIA（Valemetostat tosilate）的上市申请，用于治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤（ALT）成人患者。
- Ezharmia （ valemetostat）是第1个获得监管批准的治疗ATL的EZH1和 EZH2双重抑制剂.
此次批准主要基于一项开放标签、单臂的II期研究的结果，该研究评估了Valemetostat在25例复发或难治性ATL的侵略性亚型患者中的有效性和安全性，这些患者既往接受过莫格利珠单抗或至少一次系统化疗治疗。
经独立疗效评估委员会评估，患者的客观缓解率（ORR）为48%（95%CI：27.8%-68.7%），其中20%的患者（n=5）获得了完全缓解（CR），28%的患者（n=7）实现部分缓解（PR），研究达到主要终点。
总体上，Valemetostat的安全性和耐受性良好，最常见的不良反应包括血小板计数减少（80%）、贫血（44％）、脱发（40％）和痛风（36％）等。
EZHARMIA（Valemetostat） (DS-3201, DS-3201b) 是一款first-in-class的靶向EZH1和EZH2的双重抑制剂。EZH1和EZH2通过参与组蛋白甲基化发挥作用，以调节造血干细胞相关的基因表达。研究发现，这两种酶常在血液学恶性肿瘤（包括一些T细胞淋巴瘤）中发生突变或过度表达。
