药品概述
2023年3月14日，施维雅（“Servier”）宣布，在研药物vorasidenib在治疗残留或复发IDH突变低级别胶质瘤患者的3期INDIGO临床试验，已经达到无进展生存期(PFS)的主要终点和下一次干预时间(TTNI)的关键次要终点。这是20多年来低级别胶质瘤治疗的首次重大突破。
Vorasidenib 是一款突变 IDH1 和 IDH2 蛋白的双重抑制剂，为潜在“first-in-class”药物，有望成为IDH突变低级别胶质瘤的首个靶向疗法，并获得FDA快速通道认证。
这次所公布的INDIGO试验是一项多中心、随机双盲、安慰剂为对照的3期临床试验。试验目的为检视vorasidenib在患有2级残留或复发胶质瘤（包含少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤）患者的疗效与安全性，这些患者带有IDH1/2突变，且在入组前仅接受过手术治疗。
预定的中期分析显示，与随机分配至安慰剂组的患者相比，vorasidenib单药治疗组患者的无进展生存期和至下一次干预的时间均出现具有统计学意义和临床意义的改善。Vorasidenib单药治疗的安全性特征与之前公布的数据一致。
“低级别胶质瘤治疗领域在过去数十年停滞不前。INDIGO临床3期试验同时达成主要与次要终点，这显示IDH突变低级别胶质瘤的治疗模式将可能有所转变，vorasidenib能够成为潜在首个靶向疗法，”Servier的临床开发副总裁兼癌症代谢全球肿瘤学和免疫肿瘤学负责人Susan Pandya博士说道，“我们对于参与INDIGO临床试验的病患、照护者、研究人员与团队表达感谢，是他们共同完成这项显著的成就。”
