药品概述
NX-2127是一款具有双重活性的口服小分子靶向蛋白降解剂，其靶点为布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）蛋白。NX-2127不但具有降解BTK的活性，而且拥有免疫调节药物的特性。
BTK参与调控B细胞抗原受体信号通路，其异常激活与白血病和淋巴瘤有关，在慢性淋巴细胞癌中，癌细胞内的BTK蛋白水平往往出现异常升高。BTK作为B细胞血液癌治疗靶点的有效性已在临床上得到了验证，目前有多款BTK抑制剂获批上市。然而，部分癌症患者经过一段时间的治疗后，会对BTK抑制剂产生耐药性，这些患者往往治疗选择有限，由此引发对新一代疗法的未竟需求。
NX-2127的作用机制与其他小分子抑制剂不同。在与BTK结合的同时，NX-2127募集E3泛素连接酶，给BTK蛋白加上泛素“标签”，让它们被细胞的蛋白酶体降解。这种作用机制导致它不需要与影响蛋白活性的位点紧密结合就可以发挥作用，不但有望解决对传统小分子抑制剂的耐药性，还具有克服“不可成药”难题的潜力。
在1期临床试验中，NX-2127不但强力而且持久地降解BTK，而且让多名患者获得有意义的临床获益，在携带BTK耐药性突变的患者中也观察到部分缓解。
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