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Asciminib Scemblix (ABL001)

药物类型:STAMP抑制剂

适应症:慢性髓系白血病 

靶点:STAMP 

是否上市:FDA批准 国内未上市

研发公司: Novartis(诺华) 

说明书:

药品概述

诺华(Novartis)公司2021年10月29日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准靶向抗癌药Scemblix(asciminib,ABL001),该药是一种激酶抑制剂,用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成人患者。

Scemblix的活性药物成分asciminib是一款STAMP抑制剂,特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP),可将BCR-ABL1锁定为非活性构象。目前已上市的竞争药物,是通过与BCR-ABL1蛋白的ATP结合位点结合。而asciminib通过作用于该激酶的另一部分,即ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用。目前,Scemblix正在针对 CML-CP 的多个治疗线进行研究,包括评估 Scemblix 作为一线治疗的 ASC4FIRST III 期研究。
 

FDA批准Scemblix是基于III期ASCEMBL试验和I期(NCT02081378)研究的结果,该研究包括具有T315I突变的Ph+ CML-CP患者。
 

在对至少两种TKI产生耐药性或不耐受的Ph+ CML-CP患者中,ASCEMBL试验显示:

在第24周时,与Bosulif(bosutinib博舒替尼)相比,Scemblix使MMR率几乎翻了一番(25% 对比13% [P=0.029])。
 

由于不良反应而停止治疗的患者比例在 Scemblix 组(n = 156)中比 Bosulif 组(n = 76)中的患者低三倍以上(7% 对比 25%)。
 

Scemblix组中最常见(发生率≥ 20%)的不良反应和实验室检测异常分别为:上呼吸道感染和肌肉骨骼疼痛;血小板和中性粒细胞计数减少,血红蛋白减少;甘油三酯、肌酸激酶和丙氨酸转氨酶(ALT)升高。

2022年4月11日,从海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局获悉,用于治疗慢性髓性白血病的创新药Scemblix(Asciminib)已经落地乐城先行区内的瑞金海南医院(博鳌研究型医院),将为国内相关患者带来治疗新方案。

此次Scemblix快速落地乐城先行区,旨在帮助国内慢性髓性白血病患者实现长期生存的目标。该药落地瑞金海南医院后,国内患者不仅可在瑞金海南医院先行申请使用全球领先的CML新药并接受专业团队的治疗,同时也可依托乐城“带药离园”政策,将临床许可的适量药品带回家服用。瑞金海南医院的专家会进行远程用药指导和随访。
 

2022年08月29日,诺华宣布,欧盟委员会(EC)已批准Scemblix(asciminib)用于治疗慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+CML-CP)成人患者,既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗。Scemblix是欧洲首个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(在科学文献中也称为STAMP抑制剂)起作用的CML治疗药物,为对目前可用的TKI治疗不耐受和/或耐药的患者提供了一种重新想象的治疗方法。

Scemblix获得欧盟的批准遵循了欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)在6月的积极意见,以及Scemblix先前被指定为孤儿药;并且适用于所有27个欧盟成员国加上冰岛、挪威和列支敦士登。

简要说明书

Asciminib(Scemblix®)说明书

药物:

Asciminib(Scemblix®)

中国上市: 未上市
治疗:

① 先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗、处于慢性期 (CP) 的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML)。

② 具有 T315I 突变的 CP 中的 Ph+ CML。

参考用法用量:

CP 中 Ph+ CML 的推荐剂量:每天一次口服 80 毫克或每天两次 40 毫克。

患有 T315I 突变的 CP 中 Ph+ CML 的推荐剂量:200 毫克,每天口服两次。

不良反应:

最常见的不良反应 (≥ 20%) 是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。

临床招募

  • [尚未招募] 西奥罗尼联合西达本胺治疗复发/难治非霍奇金淋巴瘤
  • [尚未招募] SHR-1210联合APTN及氟唑帕利治疗复发转移性三阴乳腺癌
  • [尚未招募] ICP-022治疗复发或难治性原发或继发中枢神经系统淋巴瘤试验
  • [尚未招募] CMAB809与赫赛汀药代动力学、安全性和免疫原性的I期研究
  • [尚未招募] HLX10或安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期/转移性食管鳞癌
  • Asciminib相关基因检测

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