靶向药百科

2018年，美国FDA批准吉瑞替尼用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML；2021年1月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准吉瑞替尼用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓

凡德他尼是一种合成的 苯胺喹唑啉化合物，为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI),可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶

纳武单抗联合卡博替尼的疗效数据显示生存率和缓解率得到改善，在ESMO虚拟大会上已公开的安全性数据支持这种组合作为晚期透明细胞肾细胞癌（RCC）患者的一线治疗选择。
　

鲁比卡丁是一种RNA聚合酶II的抑制剂。它不但能够抑制肿瘤细胞的致癌转录过程，而且可以通过抑制肿瘤相关巨噬细胞的致癌转录过程，降低促进肿瘤生长的细胞因子的生成。鲁

普雷西替尼是美国Blueprint Medicines公司研发的一种口服（每日一次）、强效、高选择性的靶向RET变异的在研药物。ARROW研究是一项针对帕拉西替尼治疗晚期RET突变患者的

滤泡性淋巴瘤（FL）是一种低级别B细胞淋巴癌，占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的10-20%。FL通常生长缓慢，对化疗敏感。然而，由于FL常反复复发，因此仍很难治愈，需要制定新的治疗策略。据报道

INVICTUS研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心的Ⅲ期临床试验，共入组129例预先至少接受过3种疗法的患者，试验组与安慰剂组患者的比例为2∶1（瑞普替尼，150 mg qd）

2020年5月利培替尼获美国食品药品监督管理局（FDA）批准GIST四线治疗适应证，随后《NCCN软组织肉瘤临床实践指南v2.2020》将其推荐为晚期GIST四线标准治疗，充分肯定了利培替

培米替尼(Pemigatinib)是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服靶向药，此前已获得FDA批准用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或

格拉吉布是一种口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，通过抑制SMO受体从而抑制Hedgehog信号通路，该信号通路在胚胎发生过程中起着至关重要的作用。然而，在成人中，Hedgehog信号通路

KRAS不是一个新靶点，而是一个早就为人熟知的靶点，但是却接近40年都没有靶向药物，这与KRAS基因产生的KRAS蛋白结构有关。“大多数蛋白质具有块状、不规则的形状，有许

在2021年世界肺癌大会期间公布的一项实验结果表明，靶向新药莫博替尼在先前接受治疗的EGFR ex20ins阳性mNSCLC患者中具有良好的风险-效益特征。莫博替尼是一种强效小分

米托坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。米托坦对不能手术切除或有远处转移的肾上腺皮质癌有效。客观有

尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这

有研究发现米哚妥林（midostaurin）联合7+3诱导方案治疗FLT3-ITD或FLT3-TKD AML时，可以改善生存。此外，AML患者样本中CD33的表达增加也与FLT3-ITD+原始细胞有关。这表明在AM

HER2是一种帮助乳腺癌细胞快速生长的蛋白质，与HER2阴性患者相比，HER2含量高于正常水平的患者的肿瘤往往生长和扩散得更快，但更可能对针对HER2蛋白的药物治疗产生反应。近

套细胞淋巴瘤是一种罕见且生长迅速的非霍奇金淋巴瘤，根据美国国家癌症研究所的统计，套细胞淋巴瘤占美国所有非霍奇金淋巴瘤病例的3%-10%。套细胞淋巴瘤是淋巴系统的癌症

美国FDA宣布加速批准阿斯利康（AstraZeneca）的阿卡替尼（acalabrutinib），用于治疗罹患套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma）且曾接受过至少一次治疗的成人患者。值得一提的是，该

在很多患者和家属眼中，抗癌靶向药物是用来杀伤肿瘤癌细胞的，不会杀伤健康正常的细胞，这种想法是完全不正确的。抗癌靶向药的服用和治疗过程中会存在一定程度的副作用，同一

特泊替尼是一种口服、每日1次、高选择性的MET酪氨酸酶抑制剂，在MET-驱动肿瘤中有确切疗效，具有穿透血脑屏障的能力，25%血浆中的特泊替尼可以进入脑内。VISION 的初步分析

说起莫博替尼这个名字可能大家会比较陌生，但它的代号TAK-788可早已是名声在外了。无论是ASCO还是WCLC上都能看到TAK-788的身影，会议上不断更新的数据持续佐证着TAK-788

目前，妥卡替尼已在36个国家获得批准。2020年4月，FDA批准妥卡替尼与曲妥单抗和卡培他滨联合治疗不能切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者，包括脑转移患者，在转移性

罗氏集团成员基因泰克（Genentech）公司公布了3期POLARIX研究数据，结果显示在既往未治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者中，与目前的护理标准相比，泊洛妥珠单抗组合治疗将

来那度胺于2013年1月在国内首次获批，适应症为：联合地塞米松用于治疗先前未经治疗且不适合接受移植的MM成人患者，商品名来那度胺。随后，该药又于2018年2月被NMPA批准扩展用

S-TRAC(NCT#00375674)是一项多中心、国际性、随机、双盲、安慰剂对照试验，对索坦的安全性及有效性进行了评估，研究对象是肾切除术后有肾癌复发高风险的患者。
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